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科学家们已经开发出一种 mRNA 技术方法，针对阿尔茨海默病和其他失智症患者体内积累的有毒蛋白质 tau 蛋白。

弗洛里神经科学与精神健康研究所

3月29日消息

迄今为止，mRNA 主要用于疫苗，包括用于对抗 COVID-19 的疫苗。

近日发表在《大脑通讯》（Brain Communications）杂志上的新研究确立了弗洛里神经科学与精神健康研究所（Florey Institute of Neuroscience and Mental Health，The Florey）在 mRNA 研究领域的核心地位，其中 Rebecca Nisbet 博士将这项技术引领至新方向。

研究于2024年3月25日发表在《Brain Communications》（最新影响因子：4.8）杂志上

“这是首次探索 mRNA 在阿尔茨海默病中的应用。我们在细胞模型中的工作表明，这项技术除了用于疫苗开发外，还可以用于其他目的。”

Nisbet 博士将 mRNA 比作细胞的说明书。

“一旦 mRNA 被输送到细胞中，细胞就会读取 mRNA 并制造抗体。”

弗洛里研究所的团队利用 mRNA 指导细胞模型中的细胞制造 RNJ1，这是一种 Nisbet 博士开发的抗体，用于针对 tau 蛋白。Tau 蛋白会在失智症患者的脑细胞中聚积。

“据我们所知，这是第一次 tau 蛋白抗体能够直接在细胞内与 tau 蛋白结合。”

论文第一作者、博士生 Patricia Wongsodirdjo 表示：“我们的技术可以应用于任何治疗性抗体，我们设想，当这种策略与纳米颗粒包装相结合时，将增强对大脑中毒性分子的靶向作用，并相比传统策略更能改善患者预后。”

Nisbet 博士表示，RNJ1 仍需进一步研究。

她说，新兴的阿尔茨海默病治疗方法，如已在美国获批、正在澳大利亚审议中的 Lecanemab，虽然很有前景，但生产成本高，并不是将活性抗体有效送入脑细胞的高效方法。

Nisbet 博士表示：“对于常规抗体，如 Lecanemab，少量进入大脑的抗体可以清除位于我们脑细胞外的一些有害斑块，但无法触及位于我们脑细胞内的有毒蛋白，如 tau 蛋白。”

弗洛里神经科学与精神健康研究所（南半球最大的脑研究中心，隶属于墨尔本大学、奥斯汀医院和皇家墨尔本医院）

参考文献

Source：Florey Institute of Neuroscience and Mental Health

Florey researchers unlock how to use mRNA to target Alzheimer’s disease

Reference：

Patricia Wongsodirdjo, Alayna C Caruso, Alicia K Yong, Madeleine A Lester, Laura J Vella, Ya Hui Hung, Rebecca M Nisbet, mRNA encoded antibody approach for targeting extracellular and intracellular tau, Brain Communications, 2024;, fcae100, https://doi.org/10.1093/braincomms/fcae100

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